药物研发
药物开发和发展
在整个药物开发和发展过程中，小分子和大分子药物既是制药和生物技术公司未来的驱动力，同时也是最大的风险和责任之一。在这一过程中，错误的选择可能会导致重大问题，如巨额沉没成本、临床开发管道堵塞、人员和资源分配不当，甚至在对患者造成严重后果的情况下导致产品退出市场。
因此，药物开发商一直在集中精力，在早期临床前开发阶段增加开发管线中候选药物的损耗和淘汰，尽早收集不同分子安全性的关键信息，关注相关生物模型，节省宝贵的时间和资源。阿斯利康公司于2012年首次推出了5R维度框架，旨在通过考虑正确的靶点、正确的组织、正确的患者和正确的安全性测试，在药物发现和开发过程中做出正确的选择，从而建立正确的模型。在这一模型的帮助下，世界各地的制药和生物技术公司正在提高进入临床开发 III 期候选药物的成功率，为患者创造新的动力和新的机会。
药物开发与发展过程
小分子和大分子药物开发和发展过程始于对所要治疗疾病的深入了解，根据是否已确定治疗的分子靶点，主要采用两种策略。
基于靶点的策略旨在确认疾病的作用机制，并确定有效的治疗靶点。这一靶点随后会被用于高通量筛选试验，以确定能产生疗效（命中）的分子，并可被确认为候选药物（先导药物），以便进一步优化，直至准备好进行临床前试验和随后的临床试验。
靶标诊断策略（表型筛选）旨在创建精确的疾病模型，并对预选化合物进行测试，以筛选出具有显著生物活性的候选药物。
对于小分子研发人员来说，生物学、药物化学和药物毒性、不良反应和毒性部门之间的紧密合作对于候选药物的研发非常重要，而大分子研发人员还必须协调细胞系生成、蛋白质工程和 CMC（化学生产控制）部门的活动，以确保生产的高效性和可扩展性。
药物研发的新挑战
免疫原性是一种机制，既涉及先天性免疫系统细胞，如单核细胞、巨噬细胞、NK 细胞、肥大细胞和中性粒细胞，也涉及适应性免疫系统细胞，如巨噬细胞、树突状细胞、T 绒毛细胞、T 细胞毒性细胞、T 调节细胞和 B 细胞。
个体的 HLA 特征是导致免疫反应的一个重要因素，因此有必要研究来自具有目标人群 HLA 特征的供体的细胞，以便准确建立免疫原性检测。
以下挑战尤其令人担忧
- 开发用于早期检测安全性问题的检测方法
- 针对 HLAs 上的细胞内表位，为大分子和 ATMP 生产商开发新的靶上和脱靶毒性检测方法
- 开发生物标记物和辅助诊断，以监测疗法的发展变化
- 将研发管线区分为新模式
- 建立相关的复杂生物模型，确保临床前数据顺利转化为临床数据
- Development of capabilities to investigate adverse effects during clinical development and provide mechanistic explanations to correct ongoing and future trials
- Maintenance of operational flexibility in R&D in order to allocate resources to new and promising projects
- Establishment of result-oriented partnerships with dependable partners to ensure in-time and on-budget project completion
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