细胞和基因治疗
细胞和基因疗法
细胞和基因疗法是一系列治疗方法中增长最快、最受监管机构和临床医生认可的一种。它在临床疗效和长期健康方面的优势使其成为治疗各种先天性或后天性疾病（如血液病或实体瘤、自身免疫性疾病或遗传性疾病）的一个极具吸引力的选择。
细胞疗法是通过将活细胞作为 “活药物 ”转移到受损组织中来修复或替换受损细胞或组织，而基因疗法则是通过导入、移除或修改患者的遗传物质来调节或改变目标基因的表达或影响基因组水平的调控活动。
细胞和基因疗法的治疗策略
治疗策略的选择在很大程度上取决于待治疗疾病的性质（先天性或后天性）、可用的技术、患者的免疫状况或个别解决方案的免疫风险，并与治疗特定疾病所预期的物流和规模经济方面的挑战密切相关。
尽管细胞和基因疗法领域所开发的技术和治疗策略的独特组合在灵活性和效率方面大大超越了传统的小分子或大分子疗法，但在建立复杂而稳健的生产和物流流程以及驾驭监管环境方面所面临的挑战仍有待研究人员和制造商根据具体情况加以解决，而且整个行业达成的共识也很有限。
在以下段落中，我们将介绍细胞和基因疗法所采用的主要治疗策略及其影响。
异基因细胞疗法还是自体细胞疗法？
异基因细胞疗法是指从单个供体中分离细胞，通常经过扩增步骤后用于治疗多名患者。虽然这种方法在供体和受体HLA（人类白细胞抗原）不匹配的情况下可能会带来免疫相关风险，但它对细胞疗法开发商来说是一种有吸引力的选择，因为它有可能更好地利用规模经济，降低物流和生产成本。
自体细胞疗法是指从接受治疗的患者体内分离细胞，经扩增或改造后再注入同一患者体内。尽管这种方法的免疫原性或移植物抗宿主病风险较低，但由于涉及到细胞分离、个体化处理和重新输注的复杂物流，以及起始材料的变异性和小规模生产，这些因素导致了更高的开发和商业化成本。
由于前面的考虑因素也适用于 CAR-T 细胞疗法等 ATMP，因此这些新策略将作为细胞疗法的类似方法进行讨论。
病毒或非病毒基因疗法？
基因疗法旨在通过调节、修复、替换、添加或删除待治疗细胞的基因序列来改变单个细胞的遗传物质，从而纠正遗传或表观遗传失调。
改变遗传物质的方法可以是直接向患者体内的靶细胞输送治疗剂（体内），也可以是从供体或患者体内分离出靶细胞，对其进行基因改变，然后重新输入患者体内（体外）。体内 疗法通常使用病毒载体及其进入细胞和传递遗传物质（转导）的能力，而体外疗法在方法选择上更具灵活性，除病毒载体外，还可使用非病毒方法对遗传物质进行操作，如
- 电穿孔
- 核感染
- 阳离子
- 脂质体
- 聚合物
- 无机纳米颗粒
- 激光照射
- 磁化
- 超声波
与 BIOMEX 一起开发细胞和基因疗法
制定细胞或基因治疗战略时，需要仔细考虑待治疗疾病的特殊性、目标组织的可及性，以及与开发、生产和持续人员培训的物流和规模经济有关的经济方面。
开发细胞或基因治疗策略需要仔细考虑待治疗疾病的特殊性、靶组织的可及性，以及与开发、生产和人员持续培训的物流和规模经济有关的经济方面。
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